SMA Bilim Şurası bugün Sıhhat Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında bir ortaya gelerek spinal müsküler atrofi Ataşehir Escort SMA hastaları için ikinci ve üçüncü ilacın Türkiye’de hangi hasta kümesine kullanılacağını ele aldı Toplantının ardından Bakan Koca toplumsal medyadan yaptığı paylaşımda SMA Bilim Konseyimiz toplandı Evlilik öncesi ve yenidoğan Kadıköy Escort taramaları kıymetli tedaviye erken başlanmasını sağladı Bu sayede yükleme dozunu alanlar için 6 aylık sağ kalım 100 Artık iki ilaç tedavi rehberinde tabirlerine yer verdi
Yayınlanan açıklamada şu sözlere yer Bostancı Escort verildi
Bilindiği üzere SMA kalıtsal ilerleyici kronik nörolojik bir hastalıktır 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık münasebetiyle hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin 90 ına yakınını Anadolu Yakası Escort 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk 2016 yılında Nusinersen etken unsurlu ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu Bu gelişmenin çabucak ardından ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek halde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza fiyatsız olarak verilmeye başlandı Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi fiyatsız olarak alıyor
İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve bilgilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA da kullanılmak üzere geliştirilen başka ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Konseyimiz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken unsurlu ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm bilgiler de izlenmektedir
Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir Bunlardan Risdiplam etken unsurlu ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır Hastalarımıza solüsyon formunda oral yolla verme imkanı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel bilgiler değerlendirilmiş ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son evreye gelinmiştir Bilim heyetimizce yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne biçimde hazırlanıp hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sıhhat Sistemimizin üzerine düşen tüm ayrıntılar titizlikle değerlendirilmiştir Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız Bu ilacın aktifliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir Ülke bilgileri arttıkça Bilim Konseyi tarafından uygulama temelleri tekrar gözden geçirilecektir
Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel dataları ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz Daha evvel de söz edildiği üzere Bakanlığımız için temel olan Bilim Heyetlerimizin değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel aktörlerin vereceği ziyanlardan korunmasıdır Bu manada ismi geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel datalar gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda önemli çekinceler oluşmuştur İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına temel teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu bilgilerin yer aldığı bilimsel yayın çok itibarlı bir bilimsel mecmuadan kaldırılmak zorunda kalmıştır Etkisiz olduğu açıkça bilinen teneffüs aygıtına bağımlı Tip1 ve birtakım Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara ailelerinin hayalleri ile oynanması kıymetine yurt dışında birtakım tabipler tarafından belirli kimi ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır Bu noktada ülkemizde doğan her SMA lı bebeğin aktifliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sıhhat Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara yarar göstermediği bilinmektedir Lakin semptom gösteren hatta aygıta bağlı ve tedaviden hiçbir yarar görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır Hatta onayımız dışında bu tıp kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve fayda görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza müracaat yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur
Tüm bu tabloya karşın hastalarımıza ek bir yarar sağlayabileceği ihtimalini göz arkası etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir müracaatları olmamasına karşın görüşülmüş ve bilimsel ispatları temin edilerek Bilim Konseyimize bu bilgiler tekrar sunulmuştur Bilim heyetimizce yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin öteki tedavilere üstünlüğünü gösteren mukayeseli bir bilimsel çalışmanın hala bulunmadığı görülmüştür Ayrıyeten Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan tesirler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın vakitte kısıtlama getirmiştir Bu durum Bilim Heyetimiz tarafından yakından takip edilmektedir Fakat Zolgensma isimli ilacın 0 6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde öbür ilaçlara emsal aktifliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek hayat bilgileri talep edilerek yeni bir kıymetlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür SMA Bilim Konseyimiz en kısa müddette bu değerlendirmeyi yapacaktır
SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son evreye gelmiştir Zolgensma ise ruhsatlandırmaya temel hiçbir teşebbüste bulunmamıştır Tedavinin izlenebilir ve inançlı uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece kıymetlidir
SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sıhhat hizmeti ve bakımını standart bakım kurallarına uyarak en üst seviyede sürdürmeyi hedefliyoruz
Özellikle belirtmek isteriz ki umudun suiistimaline şimdiye kadar müsaade vermediğimiz üzere bundan sonra da müsaade vermeyeceğiz Ailelerimizin umudunun ticari emellere alet edilmesine istek göstermeyeceğiz Daha evvel çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına müsaade vermeyeceğimizi beyan etmiştik Bu pozisyonumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz Fakat bilimsel delille aktifliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız